中国首例帕金森患者接受干细胞疗法，实现自主行走
66岁的沈女士未曾想到，身患疾病14年之后，自身居然能够稳稳地再度走上一整日。今年3月，她于上海瑞金医院所接受的，既不是常规的药物调整，又并非是脑起搏器手术，而是一场“细胞移植”，也就是运用自身的血液细胞，去修复自身大脑部位坏死的神经。这不但代表着她个人的重生，更意味着中国帕金森病治疗进入了细胞疗法的时代。
从手脚僵硬到自主行走
国内400万帕金森病友的病程缩影，几乎就是沈女士这样。她2008年起病，从单药控制开始，熬到多种药物一起联用，最终陷入药效波动、异动症频繁发作的困境。最难受的时候，身体僵硬如同一块木头，睡眠破碎不堪。3月1日手术那天，她躺在瑞金医院的手术台上，接受的是微创立体定向移植手术。麻醉醒来后，她发觉自己手脚可以动了，第二天就能下地。术后一个多月，她已经能够整日自己行走，每晚能够睡够6小时。
细胞疗法如何修复大脑
帕金森病的根源所在，是大脑黑质区当中，多巴胺能神经元逐步走向死亡。当下主流药物左旋多巴，其本质是“缺什么便补什么”，这等同于给大脑补充外源性的多巴胺。然而吃药却没办法阻止神经元持续死亡，5 年后常常会出现药效减退以及严重副作用。而瑞金医院此次所使用的 UX - DA001 注射液，走的是另外一条途径：从患者血液里提取细胞，于实验室里借助重编程技术，将其诱导成为能够分泌多巴胺的神经前体细胞，接着精准移植到大脑的病变部位，让它们生长成为新的神经元。
三年研发背后的技术突破
对于这项技术，是由瑞金医院神经内科刘军团队以及中科院脑智卓越中心陈跃军团队联合展开攻关的。其核心难点在于，所诱导出来的细胞是否足够纯，移植之后是否会变成其他杂乱无章的东西。陈跃军团队借助技术创新，将分化细胞的纯度提升到了国际先进水平，以此确保移植进大脑的，基本全都是能够发挥作用的多巴胺前体细胞。在2024年12月的时候，该疗法获取了国家药监局临床试验批件，沈女士成为了首个尝试的人。主刀医生李殿友讲，移植的细胞要历经3到6个月缓缓成熟，如同种树那般，等着它锚定根基、萌发出苗、接入神经网络。
中晚期患者的新选择
当下我国患有帕金森病的人员数量约为400万，跟着老龄化现象愈发严重，此一数字仍处于增长态势。对于处在中晚期阶段的患者而言，运用药物进行控制变得越发困难，脑深部电刺激术尽管能够使症状得到改善，不过需要长时间对参数加以调控，部分患者的治疗效果会渐渐降低。细胞疗法的优势在于能够进行“替代”，直接对死亡的神经元予以补充。因为采用的是患者自身的细胞，所以不存在免疫排斥的情况，进而也就无需服用抗排异药物。刘军表明，这给中晚期患者提供了全新的治疗构想，团队会持续留意沈女士移植细胞的整合情形，依照规划逐步把试验规模予以扩大。
瑞金医院的创新布局
瑞金医院的院长宁光于科普活动现场当中提及，医院在最近几年时间里，于帕金森病这个领域布置了好多条全新的赛道，除了干细胞进行移植之外，另外还有神经调控，以及基因疗法，甚至还有脑机接口。尤其是瑞金海南医院，凭借乐城先行区的相关政策，能够更加快速地引入在国际上尚未于国内上市的全新药物以及全新设备。就像针对特定基因突变的基因治疗，又或者是更加精准的无创深脑刺激，在未来的时候都有可能借助海南这个窗口更加快速地触及到患者。这些全新的技术并非单纯地对症状予以控制，而是尝试去打断疾病的链条。
一天比一天好的希望
沈女士于活动现场讲了一番话，致使好些病友眼眶泛红，其话语为：“虽说恢复得要有耐心，然而日益变好的状态，令我满怀希望。”往昔的十四年里，她历经药物效果由能管四个小时缩减至两个小时，从原本能够自行行走转变为离不开他人陪伴。当下，每天早晨醒来，她首要之事是感知手脚的灵活程度，即便仅仅是极为细微的进展，也令她觉着日子有了盼头。刘军着重表明，当下还不能称其为“治愈”，不过功能性治愈的希望之光已然照射进来了。
是否愿意尝试运用自身的细胞，来对自己的大脑予以修复呢？热切欢迎在评论区交流探讨你的看法。
