干细胞疗法验证安全性，帕金森病功能性治愈或可期

帕金森病患者，终于等来了，真正的好消息。两项临床研究，最新发表在《自然》上，证实干细胞移植治疗帕金森病是安全的，并且初步看到了效果。这意味着，困扰全球上千万患者的震颤、僵硬和行动迟缓，未来可能被移植的年轻神经元，从根本上逆转。

细胞疗法到底是什么

简略来讲，便是将崭新的、具备健康特质的神经元移植至患者的大脑之中。帕金森病的实质在于大脑内产生多巴胺的神经元逐步走向死亡的情况，致使身体没法随心所欲地控制自身运动。当前已有的药物仅仅是让患者补充多巴胺而已，然而却不能够阻挡神经元持续地走向死亡情况之下使其不再往下发展。

细胞疗法尝试使大脑再度生长出那些神经元，此次公布的两项研究，分别运用了两种不一样的细胞来源，日本团队采用的是由患者自身细胞转化而成的诱导多能干细胞，美国团队运用的却是人胚胎干细胞，不管是哪一种，最终都培育出了能够产生多巴胺的前体细胞。

日本研究的详细数据

京都大学的团队，招募了7名中重度帕金森病患者，这些患者年龄处于50到69岁这个范围。他们所接受的手术，是在双侧大脑壳核区域植入多巴胺能前体细胞。而大脑壳核区域，是大脑控制运动的枢纽之处，还是多巴胺发挥作用的核心所在区域。

在持续长达24个月的跟踪观察期间，没有患者出现严重副作用，移植的细胞不但存活下来，而且真的开始产生多巴胺，更让人感到振奋的是，没有出现干细胞疗法最令人担忧的过度生长或者肿瘤形成，在继续参与有效性评估的6位患者之中，有4位在不吃药的情形下，运动症状显著减轻。

美国研究的最新进展

纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心团队采用了别样的技术路线，他们制备细胞产品用人胚胎干细胞，将其移植到双侧大脑壳核，有 12 名参与者，年龄中位数 67 岁，属于典型帕金森病高发人群。

5名患者为测试最佳剂量，接受了低剂量移植，每侧大脑注射90万个细胞，另外7名患者接受了高剂量，也就是说每侧注射270万个细胞，在18个月的观察期内，所有患者对移植细胞的耐受性都很好，没有出现与疗法相关的严重副作用，也没有看到存在任何运动障碍加重的迹象。

安全性与有效性双突破

这两项研究有着极大程度的贡献，其关键在于安全性的确证。干细胞疗法以往最令人揪心的状况便是细胞出现不受管控地 繁衍 ，甚至于会形成肿瘤 ，日本团队在24个月的时间段里 ，美国团队在18个月的时间段当中 ，都未曾见到如此的问题的存在。

就有效性而言，两组均察觉到了不同程度的运动功能得到改善。美国团队发觉低剂量组以及高剂量组皆具备效果，这表明治疗窗口相对较为宽泛。日本团队记录到部分患者在服药的时间段内运动症状也有所减少，这意味着移植细胞可能与药物形成了协同作用。

中国患者的现实距离

当下，这两项研究尚处在Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段，距离于中国上市而言，还有一段路程要去走。一般来讲，需要达成规模更大的Ⅲ期临床试验，证实其在几百人身上皆安全且有效，才能够去申请上市。

不过国内已经有不少机构在对这项技术进行跟进实施，北京、上海、广州地区的几家顶级医院都在开展相近似的干细胞用来治疗帕金森病的临床研究情况，有条件的患者能够去关注国家临床试验登记网站，去寻找正在进行的招募临床项目。

未来治疗的真正意义

要是细胞疗法最终被验证是有效的情形之下，那它将会把帕金森病的治疗方式进行彻底的改变，将来有着可能仅仅只需去接受一回细胞移植手术的患者，便能够在十几年甚至是更长的时间范围之内维持状态正常的多巴胺水平。

当然，那些专家们也是颇具谨慎态度的。当下，两项研究的样本数量都尚处于过小的情形，在日本的研究中仅有7个人，而在美国的研究里仅有12个人。两个团队的负责人都宣告表示，还需要开展更大规模、更长周期时长的研究活动用来确认相应的治疗效果。然而，就如同《自然》所配发的评论中描述所讲的那样，这已然是跨出了最为关键重要的一步。

通过对这两项体现研究突破情况的内容加以观看之后，你认为干细胞针对帕金森病展开治疗时最为显著的挑战究竟是什么呢，该挑战难道是手术过程中所存在的风险吗，又或者是治疗所需支付的费用呢，再不然就是长期治疗效果所具有的不确定性么，欢迎来到评论区域去分享你个人的看法，并且为了能让更多帕金森病患者看到此等好消息而进行点赞操作。