研究表明干细胞疗法或能功能性治愈帕金森病

近年来最叫人振奋的医疗突破，或许便是帕金森病患者迎来了真正归属于自身的“定制版”脑细胞。无需再食用他人细胞，还要承受免疫抑制剂的副作用，仅仅借助你自身的皮肤细胞，便能够于大脑之中生长出全新的神经元，而这项新技术刚刚迈出意义至为关键的一步。

自体疗法避开免疫排斥老难题

帕金森病其根源在于，大脑之中生产多巴胺的神经元大批走向死亡，致使患者出现手抖症状，还出现行动迟缓等症状。当前全球已有1000万患者，单单是美国，每年就有将近9万人被确诊。以往的细胞移植疗法均是采用别人的细胞，患者不得不长期服用免疫抑制剂，而这些药物自身就会带来感染风险，还会造成肝肾负担。

斯克里普斯研究所的团队，此次搞了个新的花样，从两名患者身上，取了少许皮肤样本，在实验室里，先将这些平常细胞，“返老还童”变为诱导性多能干细胞，接着精准诱导它们，分化成年轻的神经元，由于这些细胞自身，带有患者的基因密码，移植后免疫系统，根本不会对它们发起攻击。

精准把握移植时机决定成败

面临一个技术难题的研究团队，提问到底在哪个发育阶段将这些细胞种进大脑才最为合适？他们运用帕金森病大鼠模型去做有对比情形的实验，分别对两个不同发育阶段的神经元前体细胞进行移植。出现了让人意外的结果，大脑里两个阶段的细胞都能够存活下来。

然而，唯有处在更早期阶段的神经元前体方可切实逆转帕金森症状，那些稍微成熟一些的细胞尽管也存活着，可是却未曾与周遭的神经网络构建起有效连接。就如同种树一般，树苗过于幼小难以存活，树苗过于庞大又不易扎根，非得处于那个不长不短的黄金窗口期才行。

年轻细胞具备更强连接能力

研究人员仔细分析了那些细胞在移植前后的基因表达情况，为什么早期阶段的细胞效果更好呢？他们发现在早期阶段，很多跟神经元分化相关的基因还处于关闭状态，细胞保持着一种“待命”的姿势。一旦被移植到大脑环境中，它们会接收到环境发出的发育信号，按已安排好的步骤打开相关基因，完成最后的成熟过程。

与此同时，另外一些细胞已然前行至更远之处，尽管同样属于神经元前体范畴，然而其部分基因已然预先被激活，对于大脑所发出的发育信号不再具备敏感性。它们能够得以存活，但是却极难再依据大脑的需求去精确地生长以及连接。此项发现直接回应了为何先前的某些细胞移植效果存在参差不齐的状况。

基因表达分析提升成功率

论文通讯作者Lelos博士作出解释，该发现为整个领域给予了一个质控标准。往后于筹备给患者施行细胞移植以前，能够先针对培养的细胞进行基因表达检测，查看它们是不是处在那个最佳的发育阶段。唯有那些关闭了特定基因、维持年轻状态的细胞才适宜移植。

存在这样一种筛选方法，它能够极大程度地提升成功率，进而避免将宝贵的细胞资源白白浪费在效果欠佳的阶段。Lelos表示，看到那些相对年轻的细胞以怎样的方式完美地融入大脑神经网络，此过程所呈现出的观察本身就极具吸引力。如今，他们最终弄清楚了背后的分子机制究竟是什么。

动物实验证实疗法可行性

在具体的实验操作当中，团队先是采用两名帕金森病患者的皮肤细胞，制造出诱导性多能干细胞，接着精准地控制分化进程，于不同的时间点收获神经元前体，而后将这些细胞移植到患帕金森病的大鼠脑内，持续观察细胞的存活状况、生长情形以及功能恢复态势，结果令人颇为满意。

所获结果是颇为理想的，那些处在最佳发育阶段的细胞，不但存活状况良好，而且还成功使大鼠的疾病症状得以逆转，这表明在理论层面而言，全然能够运用患者自身的细胞去修复遭受损伤的大脑区域，并且无需担忧免疫排斥的问题，此成果已于2023年7月发表在名为Stem Cells and Translational Medicine的期刊之上。

新技术惠及多种难治疾病

实际上，存有这样一种运用患者自身细胞来开展移植治疗的思路，它并并非仅仅只适用于帕金森病这一病症。论文通讯作者Andres Bratt-Leal博士曾经提及，同样的一种方法切实能够推广至其他那些因细胞缺失或者功能失常而致使的疾病之上。举例来说，亨廷顿舞蹈病这种病症需要去替换特定类型的神经元，老年性黄斑变性这种疾病需要更新视网膜细胞，心力衰竭这种情况需要补充新的心肌细胞。

存在明确细胞类型缺失，这是这些疾病共同具有的特性，针对此移植的细胞得精准定位，而后融入原来的人体组织。如今具有了这个质量控制标准，科学家们能够更具信心地去推进各类自体细胞疗法的研究与开发工作。毕竟运用自身的细胞，既防止了伦理方面产生的争议，又避开了免疫抑制这个极为棘手的难题。

倘若这项技术走向成熟阶段，你认为那首批接受治疗之人究竟应当是处于早期患病状态的患者呢，还是已然呈现出严重症状的患者呢？欢迎于评论区域分享你所抱持的看法，点赞这个言论的同时转发出去，从而使得更多的人能够目睹这一医疗领域全新的希望所在。