世界帕金森病日：干细胞疗法或能功能性治愈帕金森病

帕金森病领域中的治疗正处于一个具备着历史性意义的转折点之上，传统的左旋多巴药物尽管被人们称作是“金标准”，然而在使用5年至10年之后，超过半数的患者便会产生药效波动，身体不受主观意志控制地出现乱动等一系列并发症，进而使得生活质量呈现出断崖式的下降态势。现今，干细胞、基因治疗以及脑起搏器等新技术已然从实验室迈向了临床阶段，那么它们真的能够终结患者那种“药效一旦过去就陷入动弹不得”的艰难困境吗？

干细胞移植能否让大脑自我修复

帕金森病患者大脑中负责分泌多巴胺的神经元死亡后，通过补充新的神经元来进行干细胞治疗的核心逻辑十分直接。目前全球有二十多项临床试验正在探索此途径，在这些试验里，研究人员将干细胞分化为多巴胺前体细胞，精确地移植到患者脑内，期望这些细胞能够扎根生长，进而重新分泌多巴胺。

2018年，科学家来自日本京都大学，在《自然》封面故事里展示了首例利用诱导多能干细胞治疗帕金森病那尝试，他们从健康人身体上获取细胞，，在体外把细胞培养成多巴胺前体细胞以后植进患者脑内，术后患者运动功能有了一定改善，不过需要长期服用免疫抑制剂借此防止排异反应。

干细胞疗法并非一劳永逸

即便移植的细胞存活下来了，然而它们很有可能被患者大脑的病理环境给“带坏”。帕金森病患者的脑内有着持续的炎症，还有异常蛋白沉积，新移植的神经元很难做到独善其身，从长期来看依旧有可能退化然后死亡起来。这意味着干细胞治疗或许能够缓解症状，不过很难讲能够彻底逆转病程。

当下，用于展开研究的干细胞，主要涵盖胚胎干细胞、间充质干细胞以及诱导多能干细胞这三类。当中，诱导多能干细胞，鉴于避免了伦理方面的争议，并且能够大规模地进行制备，故而被视作最具发展前景。在2011年的时候，美国纽约的团队研发出了高效定向分化技术，促使这一领域加快迈入临床转化的阶段。

基因治疗从罕见病走向常见病

基因治疗起初是针对那些“从一出生便已注定”的单基因遗传病制作的，其原理简略讲就是将正常的基因装填进改造好的病毒载体内部，如同快递一样送进靶细胞，使其替代有缺陷的基因展开工作，在过去的十年当中，这项技术逐渐拓展到帕金森病这类复杂疾病。

对于帕金森病的基因治疗而言，主要存在两个方向，其一为朝着脑内输送合成多巴胺所需要的酶基因，旨在使得残存的神经元自身能够多产生多巴胺，其二是注入神经营养因子基因，以此给濒死的神经元给予保护 ，当前这些疗法在临床试验里展现出了减少运动波动的潜力。

脑起搏器已是中晚期患者常用武器

医学上称作脑深部电刺激的脑起搏器，是已被写入国际治疗指南的成熟技术，医生会将电极精准地植入到脑内的丘脑底核，然后把脉冲发生器埋在胸口皮下，借助电脉冲来干扰异常神经信号，全球累计植入患者已超过20万例，其技术的安全性和有效性得到了广泛验证。

这一技术最为突出的益处在于具备可逆性与可调性，医生能够依据患者病情发生的变化，如同调节收音机频道那般去调整刺激参数，进而在对症状进行控制以及减少副作用这两者之间寻觅到平衡点。它不会对脑组织造成破坏，倘若未来存在更为优良的治疗方式，患者依旧能够加以尝试，不会遗留下后遗症。

磁波刀无创但有局限

磁波刀，其为磁共振引导聚焦超声，最大卖点是无需开刀，患者头戴特制头盔躺入磁共振机器，医生锁定脑内靶点，超声波穿过颅骨精确聚焦，瞬间产生高温将异常活跃的脑组织消融，整个过程不存在出血以及感染风险。

但这项技术，目前通常仅适用于以单侧症状为主的患者，对于两侧都存在严重症状的中晚期患者，帮助较为有限。并且，超声波聚焦会受到脑组织不均匀性的影响，这有可能致使消融形状不规则，进而引发肢体麻木无力等副作用。更为关键的一点是，它所造成的损毁是不可逆的，一旦效果不理想，便无法挽回。

未来新疗法百花齐放

除此之外的那些技术之外，另外存在着一批正处于行进途中的创新疗法。其中，脑机接口以及神经假体致力于尝试运用电子设备去替换遭受损害的神经回路所具备的功能；而新型长效注射剂则是将抗帕金森病药物包裹于纳米颗粒之中，注射一次便能够具备长达几周甚至更长时间的药效，以此来避免因频繁服用药物而导致的血药浓度出现波动的情况。

这些技术之中，有的才刚刚将动物实验给完成了，有的已然进入到了早期临床试验阶段。它们一块儿把目标指向了一处。那就是要让帕金森病患者，不仅能够更加长久地存活，而且更可以拥有较好的生活质量，从而脱离那种被药物以及症状“挟持”住的生活状态。

你会不会乐意去尝试那些正处于试验时期的全新疗法？欢迎在评论区域分享你所拥有的看法，点赞并且转发以便让更多的人瞅见帕金森病治疗的希望。